Un medicament experimental pentru leziuni ale măduvei spinării s-a dovedit sigur și tolerabil în primele teste la om

Leziunile măduvei spinării sunt afecțiuni care schimbă viața și care poate avea un impact uriaș asupra capacității unei persoane de a îndeplini cele mai elementare sarcini, iar efectele asupra sănătății fizice și mentale sunt semnificative.

Un nou studiu realizat de Institutul de Psihiatrie, Psihologie și Neuroștiințe (IoPPN) de la King’s College London (KCL) a demonstrat siguranța și tolerabilitatea unui nou tratament medicamentos cu administrare orală conceput ca intervenție terapeutică pentru leziunile măduvei spinării (LMS/SCI).

Rezultatele primelor teste clinice, publicată în British Journal of Clinical Pharmacology, au constatat că medicamentul, denumit KCL-286 – care acționează prin activarea receptorului beta al acidului retinoic (RARb) în coloana vertebrală pentru a promova recuperarea – a fost bine tolerat de participanții la un studiu clinic de fază 1, fără efecte secundare severe.

Cercetătorii caută acum finanțare pentru un studiu de fază 2a care să studieze siguranța și tolerabilitatea medicamentului la persoanele cu leziuni ale măduvei.

Prevalența globală a unor asstfel de leziuni ale măduvei este estimată între 0,7 și 1,2 milioane de cazuri pe an, în principal acestea fiind cauzate de căderi și accidente rutiere.

În ciuda faptului că, numai în Statele Unite, costurile directe și indirecte (de exemplu, incapacitatea de a munci și asistența socială) se ridică la 4 miliarde de dolari pe an, nu există niciun medicament autorizat care să combată incapacitatea intrinsecă de regenerare a sistemului nervos central al adulților.

Cercetări anterioare au arătat că o creștere a nervilor ar putea fi stimulată prin activarea receptorului RARb2, dar până în prezent nu a fost dezvoltat niciun medicament adecvat pentru oameni.

Medicamentul experimental KCL-286, un agonist al RARb21, a fost utilizat într-un prim studiu la om, pentru a testa siguranța sa la om.

Astfel, 109 bărbați sănătoși au fost împărțiți în două grupuri de studiu; un grup a primit o doză unică crescătoare (SAD), iar celălalt doze multiple crescătoare (MAD).

Participanții din fiecare braț au fost împărțiți în continuare în tratamente cu doze diferite.

Studiile SAD sunt concepute pentru a stabili intervalul sigur de dozare al unui medicament prin furnizarea de doze mici participanților înainte de a crește treptat doza furnizată.

Cercetătorii urmăresc orice efecte secundare și măsoară modul în care medicamentul este procesat în organism.

Studiile MAD explorează modul în care organismul interacționează cu administrarea repetată a medicamentului și investighează potențialul unui medicament de a se acumula în organism.

Cercetătorii au constatat că participanții au putut să ia în siguranță doze de 100 mg de KCL-286, fără evenimente adverse grave.

„Acesta reprezintă un prim pas important în demonstrarea viabilității KCL-286 în tratarea leziunilor măduvei spinării. Acest prim studiu la om a arătat că o doză de 100 mg administrată printr-o pastilă poate fi administrată în siguranță la om. În plus, am demonstrat, de asemenea, că se angajează cu receptorul corect”, a declarat Jonathan Corcoran, profesor de neuroștiințe și director al Unității de descoperire a medicamentelor de la King’s IoPPN, autorul principal al studiului, cel care a condus echipa care a dezvoltat acest medicament.

În continuare, cercetătorii se vor concentra pe cercetarea efectelor acestei intervenții la persoanele cu leziuni ale măduvei spinării.

Sursa: 360medical.ro